一級血緣關係可移植造血幹細胞
廣東是地中海貧血高發區,唯一有效的根治方法是造血幹細胞移植,但許多患者因找不到合適的骨髓供者而停在治療的第一步。現在,只要有第一級血緣關係,就可以給地貧患者進行移植了!11月3日,記者從南方醫院兒科主任李春富處獲悉,該團隊研究6年的互補性移植技術可徹底解決造血幹細胞移植供者不足的問題,目前已有31例患者接受了該方案移植,治愈率高達96%。
重型β-地貧是廣東常見的地貧類型,許多患者通過終生輸血以維持生命,但長期大量輸血會使鐵負荷嚴重超載,因此必須同時進行除鐵治療。
李春富說,按預期壽命40年計算,每例患者需要400萬元及大量寶貴的血資源(約16000毫升/年),而這些患者大都家庭經濟條件較差。造血幹細胞移植(移植)是目前唯一有效根治重型β-地貧的方法。
然而造血幹細胞等待供體是一個漫長的過程。截至今年10月,在南方醫院兒科擬移植的註冊患者高達3000多人,但配對成功的僅715例,有3/4的患者找不到合適骨髓供者。
為了解決移植供者問題,李春富率領的兒科團隊從2010年開始研究半相合(父母)供者移植技術,經歷6年研究,創立了一個全新的移植概念:互補性移植(NF-CT-14-TM)。
「這一技術是將半相合供者造血幹細胞與無關供者臍血序貫移植,中間使用藥物橋接,達到優勢互補和雙保險效果。」李春富說,他介紹,患者進行互補性移植的治療費約50萬左右。
2014至今,已有31例患者接受了互補性移植技術進行移植,其中30例患者移植成功,治愈率高達96%,且伴有極少的嚴重排異反應,是目前全球記錄的最好成績。
李春富說,這即意味著,只要地貧患者的父母或其他有第一級血緣關係的親屬健在,患者就可以接受移植治療。
不僅僅是地貧,這一技術也被應用於兒童白血病和再生障礙性貧血等疾病,亦獲得良好療效,被業界公認達到國際領先水平。
但是,新技術也帶來了新的問題:患者的待床期將會更長。南方醫院兒童移植中心是目前全球規模最大的地貧移植中心,每年也只能完成80例地貧移植,即使50%的患者到兄弟醫院做移植,在該院兒科待床時間也長達4年。
面對超過3000名排隊等待進行互補性移植手術地貧患者,李春富呼籲,政府和社會可以共建一個更大規模的兒童移植中心。(記者/李秀婷 實習生/楊慧 通訊員/李曉姍)