腫瘤免疫治療為什麼會誘導的腸炎？FDA批准孤兒葯？
已有的研究顯示，用PD-1和CTLA-4抑制受體的特異性抗體阻斷檢查點，可以在多種人類癌症中誘發持久的反應。然而，至今為止，我們對於負責嚴重炎症副作用的免疫學機制仍然知之甚少。
已有的研究顯示，用PD-1和CTLA-4抑制受體的特異性抗體阻斷檢查點，可以在多種人類癌症中誘發持久的反應。然而，至今為止，我們對於負責嚴重炎症副作用的免疫學機制仍然知之甚少。
在這裡，研究人員報告了結腸炎中免疫細胞群的全面單細胞分析，結腸炎是檢查點阻斷的常見和嚴重的副作用。
研究人員觀察到具有高度細胞毒性和增殖狀態的CD8 T細胞的驚人積累，而沒有調節性T細胞耗竭的證據。
T細胞受體（TCR）序列分析表明，結腸炎相關的CD8 T細胞有相當一部分來源於組織駐留的細胞，這解釋了治療開始后結腸炎癥狀經常提前出現的原因。
研究人員的分析還發現了細胞因子、趨化因子和表面受體，它們可以作為結腸炎和檢查點阻斷的其他潛在炎症副作用的治療靶點。
首個抗PAUF單抗PBP1510治療胰腺癌，獲得FDA授予孤兒葯稱號
胰腺腺癌上調因子（PAUF）的過表達在胰腺癌進展中起著重要作用，但目前尚無針對PAUF的靶向分子療法。
Prestige BioPharma公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已為其胰腺癌上調因子(PAUF)單克隆抗體PBP1510授予孤兒葯稱號（ODD），用於治療胰腺癌。
胰腺癌是一種高度侵襲性的惡性腫瘤，發病率高、死亡率高，在美國五年生存率僅為9％。目前，唯一的治療選擇僅限於手術切除結合輔助化療。但是，只有10％到15％的患者適用，因為大多數患者在診斷時已經處於晚期或轉移性階段，無法通過手術治療。
胰腺腺癌上調因子（PAUF）的過表達在胰腺癌進展中起著重要作用，但目前尚無針對PAUF的靶向分子療法。
Prestige BioPharma首席執行官Lisa S. Park博士指出：「FDA的孤兒葯稱號對於加快PBP1510的開發，為胰腺癌提供更好的治療策略具有極其重要的意義。」
FDA授予用於治療、診斷或預防在美國影響不到200000人的罕見疾病藥物ODD稱號。Prestige Biopharma也已向歐洲藥品管理局申請獲得歐盟指定的孤兒藥物稱號。